Partenaire BiopRNA

POLYTHERAGENE est partenaire dans le projet « Bioproduction de biomédicaments et de vaccins à base d’ARN messagers » (BiopRNA) qui a été retenu suite à l’Appel à Projets Grand Défi Bioproduction de l’ANR

Vers l’industrialisation en thérapie génique

En réponse à l’Appel à Projets de la Région Ile de France pour soutenir de grands projets R & D d’envergure dans le domaine de la Bioproduction,  POLYTHERAGENE vient de recevoir un soutien financier pour son projet : Transfectant très efficace pour la bioproduction  d’AAV et de lentivirus recombinants pour la thérapie génique.

D’année en année les succès de la thérapie génique sont prodigieux si bien que de nombreux patients pourront être traités dans un proche avenir. Mais aujourd’hui, les traitements sont encore beaucoup trop onéreux et cela principalement parce la bioproduction à l’échelle industrielle des particules virales permettant d’introduire les gènes médicaments dans les cellules malades est difficile et très couteuse. Polytheragene qui possède un savoir-faire dans la synthèse de polymères pour introduire des gènes dans les cellules, propose de développer de nouvelles molécules et des formulations originales (polyplexes) avec l’objectif de diminuer fortement les quantités de matériel génétique très coûteux utilisé pour bioproduire les particules virales. Ces solutions innovantes contribueront à l’industrialisation des médicaments de thérapie génique à des prix plus raisonnables.

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Suite à une collaboration entre Polytheragene, le Généthon et Yposkesi (plate-forme industrielle créée par l’AFM-Téléthon à Genopole) le polymère PTG1-plus de la famille PTG1 a montré une remarquable efficacité de transfection des cellules productrices de vecteurs viraux (AAV et Lentivirus) avec une remarquablement faible toxicité.

Voir l’article dans Genopole news letter d’avril.

Un protocole a été élaboré pour la bioproduction de ces vecteurs viraux à l’échelle industrielle dans des bioréacteurs de 200 à 400 litres. La production des virus avec le PTG1-plus s’est montrée beaucoup plus efficace que celle obtenue avec les réactifs de transfection concurrents, notamment en ce qui concerne le taux important de particules virales complètes. Cette montée en échelle constitue un levier essentiel pour espérer réduire les coûts de production et aboutir à des prix de médicaments plus raisonnés. Suite à ces résultats, Genethon a conclu un accord de licence pour l’utilisation de PTG1 plus. Yposkesi a également conclu un contrat pour fournir PTG1 plus.

Les résultats ont été présentés au congrès annuel de la Société Européenne de Thérapie Génique et Cellulaire (ESGCT) qui s’est tenu à Barcelone du 22 au 25 octobre 2019. Poster P063 et P082.